Hohe Wichtigkeit
19. Aug. 2026
Die Verwendung und Wirksamkeit von Bevacizumab als Therapieoption für Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT) in Frankreich zu bewerten.
Diese retrospektive Analyse umfasste Kohortendaten von Patienten mit HHT oder Rendu-Osler Krankheit, die von 2009 bis 2024 in französischen Expertencentren mit intravenösem Bevacizumab behandelt wurden. Die Analyse konzentrierte sich auf die Behandlungsergebnisse im Zusammenhang mit der Behandlung von Epistaxis, Anämie, Transfusionsabhängigkeit und der allgemeinen Lebensqualität.
Die Analyse zeigte eine signifikante Reduktion der Häufigkeit und Schwere von Epistaxis bei Patienten, die mit Bevacizumab behandelt wurden, sowie Verbesserungen der Hämoglobinwerte und einen Rückgang der Notwendigkeit von Bluttransfusionen. Zudem berichteten Patienten nach der Behandlung über verbesserte Lebensqualitätsmetriken.
Das retrospektive Design beschränkt die Möglichkeit, definitive kausale Zusammenhänge zu ziehen und Behandlungsprotokolle in verschiedenen Zentren zu standardisieren. Darüber hinaus können die Unterschiede in lokalen Vorschriften bezüglich des Zugangs zur Behandlung die Übertragbarkeit der Ergebnisse auf verschiedene Populationen beeinflussen.
Diese Forschung ist entscheidend, da sie Belege für die Off-Label-Nutzung von Bevacizumab zur Behandlung von HHT liefert und dessen Potenzial hervorhebt, die Patientenergebnisse in einem Zustand, der häufig zu schweren Komplikationen und einer verminderten Lebensqualität führt, erheblich zu verbessern. Sie trägt zur laufenden Diskussion über Behandlungsleitlinien und regulatorische Maßnahmen für HHT bei.
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Rendu-Osler disease (RO), also known as Hereditary Haemorrhagic Telangiectasia (HHT), is an autosomal dominant genetic disorder. Its pathophysiology is associated with an imbalance in angiogenic balance. The resulting epistaxis and digestive bleeding can be severe, requiring repeated transfusions in 5% of patients. In addition, some patients with HHT may present with liver damage, leading to high-flow heart failure. Vascular Endothelial Growth Factor (VEGF) plays a role in the pathophysiology of Rendu-Osler disease, leading to the use of a recombinant anti-VEGF monoclonal antibody, bevacizumab. Studies conducted and promoted by HCL have demonstrated the efficacy and safety of bevacizumab in patients with HHT. In 2014, bevacizumab was granted orphan drug designation for this disease. The 2020 international guidelines for the diagnosis and management of HHT suggest the use of systemic antiangiogenic agents in cases of epistaxis resistant to other treatments. The use of bevacizumab has been widely published in uncontrolled studies, demonstrating its efficacy in reducing epistaxis, improving anaemia, reducing transfusion dependence and improving quality of life. In France, bevacizumab is currently prescribed outside the scope of its marketing authorization. Treatment indications are validated within the French network of expert centres and the FAVAmulti rare disease network. In other countries, access to this treatment varies widely according to local regulations, and is currently being evaluated in the European VASCERN network. The aim of this study is to describe the use of bevacizumab in patients treated for HHT in France.