Hohe Wichtigkeit
8. Sept. 2026
Die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von DIAG723 bei erwachsenen Patienten mit erblich bedingter hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT) zu bewerten.
Die Studie besteht aus drei Teilen: Teil A umfasst eine Dosissteigerung mit einmalig steigenden Dosen von DIAG723; Teil B bewertet mehrere Dosen über 13 Wochen bei HHT-Patienten; Teil C untersucht mehrere Dosen bei HHT-Patienten mit begleitendem pulmonalem arteriellen Bluthochdruck.
Vorläufige Ergebnisse werden die Sicherheit und Verträglichkeit von DIAG723 sowie erste Wirksamkeitssignale in der HHT-Bevölkerung und bei Patienten mit begleitenden Lungenerkrankungen bewerten.
Als erste Studie am Menschen sind die Einschränkungen eine kleine Stichprobengröße, eine kurze Dauer der Arzneimittelbewertung und die inhärenten Unsicherheiten in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit, die in frühen Phasen von Studien beobachtet werden.
Diese Studie könnte entscheidende Einblicke in einen neuartigen therapeutischen Ansatz für HHT liefern, für den es derzeit keine wirksamen Behandlungsoptionen gibt, und potenziell das Management und die Ergebnisse für betroffene Personen verbessern.
Auf Englisch angezeigt
This is a Phase 1/2, randomized, double-blind, placebo-controlled, first-in-human study evaluating the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of subcutaneously administered DIAG723 in adult patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT). The study consists of three parts: Part A (dose escalation): Single ascending subcutaneous doses of DIAG723 are evaluated in sequential cohorts to assess safety, tolerability, and pharmacokinetics. Part B (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT to assess safety and preliminary efficacy. Part C (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT and concomitant pulmonary arterial hypertension to assess safety and exploratory clinical effects in this population. Participants will be randomized within each study part to receive DIAG723 or placebo. The study includes dose escalation in Part A and dose expansion in Parts B and C.