Hohe Wichtigkeit
13. Juli 2026
Die Effektivität von Doxycyclin bei der Verringerung der Schwere der Epistaxis bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT) zu bewerten, mit Schwerpunkt auf genotyp-stratifizierten Reaktionen (insbesondere aktives Rezeptor-ähnliches Kinase-1, Endoglin und SMAD4).
Eine retrospektive Kohortenstudie am Hereditäres Hämorrhagisches Teleangiektasie-Zentrum der Universität Florida, die 41 erwachsene Patienten umfasste, die mit HHT diagnostiziert wurden. Die Patienten wurden als Responder oder Nonresponder klassifiziert, basierend auf den Veränderungen der Epistaxis-Schweregradpunkte (ESS) vor und nach der Behandlung. Weitere Bewertungen umfassten die Hämoglobin- und Hämatokritwerte.
Unter den 41 Patienten gab es eine statistisch signifikante Reduktion des ESS von einem medianen Ausgangswert von 4,4 auf 3,3 nach der Behandlung (P < .0001), wobei 26 Patienten, die als Responder klassifiziert wurden, einen bemerkenswerten Rückgang des ESS von 4,6 auf 2,4 zeigten (P < .0001). Änderungen von Hämoglobin und Hämatokrit waren jedoch nicht statistisch signifikant, und der Genotyp korrelierte nicht mit der Behandlungsreaktion.
Diese Studie war durch ihr retrospektives Design, die kleine Stichprobengröße und die Heterogenität in der Genotypverteilung begrenzt, was die Verallgemeinerbarkeit der Ergebnisse einschränken könnte. Die Beziehung zwischen Genotyp und Behandlungsreaktion war nicht signifikant, was darauf hinweist, dass eine weitere Untersuchung erforderlich ist.
Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass Doxycyclin eine tragfähige Behandlungsoption für Patienten mit HHT sein könnte, die unter Epistaxis leiden, was potenziell eine sicherere und zugänglichere Intervention bietet. Das Verständnis von Behandlungsreaktionen über verschiedene genetische Hintergründe hinweg kann personalisierte Managementansätze bei HHT informieren.
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Patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) experience recurrent epistaxis. Doxycycline has been proposed as a possible treatment, although its efficacy remains controversial. Whether the most common genotypes (activin receptor-like kinase 1, endoglin, and SMAD4) contribute to a differential response has not been investigated. In this study, we evaluate the effectiveness of doxycycline among the different HHT genotypes. A retrospective cohort study was conducted at the University of Florida's Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Center. Forty-one adult patients (aged ≥18 years) with HHT, diagnosed by Curacao criteria and genetic testing, were classified as responders and nonresponders based on the minimal clinically important change between pre- and posttreatment epistaxis severity scores (ESS). Hemoglobin and hematocrit values were also collected to assess treatment response. Overall, the cohort was 61% female and 90.2% White, with a mean age of 58.1 years; 26 responders had a decrease (P < .0001) in ESS from a baseline median of 4.6 (interquartile range [IQR], 3.3) to posttreatment ESS of 2.4 (IQR, 1.9). The median baseline ESS for the total cohort was 4.4 (IQR, 3.3), and after a mean follow-up of 4.1 months, it significantly (P < .0001) decreased to an ESS of 3.3 (IQR, 3.2). The mean hemoglobin and hematocrit values did not exhibit significant changes. The relationship between genotype and doxycycline response was not statistically significant. Patients with HHT treated with doxycycline showed an overall reduction in epistaxis severity, which did not appear to be associated with genotype. Doxycycline may be a safe, effective, and accessible treatment option for epistaxis in HHT.