Hohe Wichtigkeit
21. Aug. 2026
Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der topischen Anwendung von TOR-582 (Sirolimus) zur Behandlung von Epistaxis bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT).
Erwachsene mit HHT, die häufig unter Nasenbluten litten, durchliefen eine einwöchige Beobachtungsphase, gefolgt von bis zu 12 Wochen mit der Anwendung von unterschiedlich starken TOR-582-Salben zweimal täglich in jedem Nasenloch. Die Teilnehmer füllten Fragebögen aus, führten ein Nasenbluttagebuch, wurden nasal untersucht und unterzogen sich Blutuntersuchungen zur Sicherheitsüberwachung.
Die Studie zielt darauf ab, das Sicherheitsprofil von TOR-582 festzustellen und das optimale Dosierungsschema durch die Rückmeldungen der Teilnehmer und klinische Bewertungen über die Behandlungsdauer zu bestimmen.
Die Hauptbeschränkung könnte die kurze Beobachtungszeit von 12 Wochen einschließen, die möglicherweise keine langfristigen Daten zur Wirksamkeit oder potenziellen Nebenwirkungen liefert. Die Variabilität in der Reaktion der Teilnehmer auf die Behandlung könnte ebenfalls die Ergebnisse beeinflussen.
Eine effektive und sichere Behandlung von Epistaxis bei HHT kann die Lebensqualität der Patienten erheblich verbessern, die Notwendigkeit invasiver Verfahren verringern und potenziell anämiebedingte Komplikationen reduzieren, wodurch ein kritischer unbehandelter medizinischer Bedarf in dieser Patientengruppe angesprochen wird.
Auf Englisch angezeigt
People with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) often experience frequent and severe nosebleeds that can disrupt daily life and lead to anemia, medical procedures, and reduced quality of life. This study is testing a new nasal ointment called TOR-582, which contains sirolimus, to determine whether it can be used safely when applied inside the nose. Adults with HHT and frequent nosebleeds will be invited to participate. Participants will first complete one week of observation without treatment, followed by up to 12 weeks of applying the study ointment inside each nostril twice daily. Different participants will receive different strengths of the ointment so researchers can identify the safest dose. During the study, participants will attend study visits, complete questionnaires about their nosebleeds and quality of life, keep a daily nosebleed diary, undergo nasal examinations, and have blood tests to monitor safety and medication levels. The information gained from this study will help determine whether this topical treatment can be safely studied further and will support the development of a new, less invasive option for managing nosebleeds in people with HHT.