Высокая важность
17 сент. 2026 г.
Оценить эффективность енгасертиба 40 мг один раз в день в снижении частоты эпистаксисов у пациентов с умеренной и тяжелой наследственной геморрагической телеангиэктазией (HHT) в течение 28-недельного периода.
Случайное, двойное слепое, контролируемое плацебо испытание, в котором участвуют пациенты с диагнозом умеренная или тяжелая HHT, где одна группа получает енгасертиб, а другая — плацебо. Частота эпистаксисов будет основным конечным показателем, наблюдаемым в течение периода лечения.
Данные о снижении частоты эпистаксисов, профиле безопасности и любых неблагоприятных событиях будут проанализированы для определения эффективности енгасертиба. Предварительные результаты могут указывать на измеримый эффект по сравнению с плацебо, но подробные статистические результаты ожидаются.
Испытание может быть ограничено короткой продолжительностью, размером выборки и специфичностью допуска участников в зависимости от тяжести HHT. Кроме того, результаты могут не быть обобщаемыми для всех пациентов с HHT из-за гетерогенности популяции по генетическим мутациям и клиническим проявлениям.
Снижение частоты эпистаксисов у пациентов с HHT значительно улучшает качество жизни и решает важную проблему заболевания. Это испытание может прокладывать путь для целевых терапий в управлении HHT, потенциально предлагая новую стратегию лечения, которая выходит за рамки текущих методов управления.
Показано на английском
The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.