Высокая важность
18 сент. 2026 г.
Оценить эффективность и безопасность бевацизумаба для лечения тяжелого носового кровотечения у пациентов с наследственной геморрагической телеангиоэктазией (НГТ) и исследовать, как клинические и генетические факторы влияют на результаты лечения.
Проведена систематическая оценка с использованием данных пациентов о тяжести НГТ, клиническом ответе на лечение бевацизумабом и связанных побочных эффектах. Исследование включало как клинические оценки, так и генетический анализ для выявления предикторов ответа на лечение.
Предварительные результаты показывают, что бевацизумаб значительно снижает частоту и тяжесть носового кровотечения у пациентов с тяжелой формой НГТ, при этом у некоторых пациентов наблюдаются замечательные долгосрочные преимущества. Однако между индивидуумами была отмечена изменчивость в ответе на лечение.
Исследование ограничено потенциальной межиндивидной изменчивостью в ответе на препарат и частотой побочных эффектов. Кроме того, основные механизмы, способствующие гетерогенности лечения, остаются недостаточно понятными.
Это исследование имеет важное значение, поскольку оно охватывает значительные пробелы в лечении НГТ, особенно для пациентов, испытывающих тяжелые эпизоды кровотечения. Оно предоставляет сведения о подходах к персонализированной медицине в управлении НГТ, что может улучшить результаты лечения и качество жизни пациентов.
Показано на английском
Clinical Study Abstract (Ethics Application) Hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is a rare autosomal dominant vascular disorder characterized by recurrent intractable epistaxis and multi-organ arteriovenous malformations. Moderate-to-severe patients often develop refractory anemia with severely impaired quality of life. Current stepwise therapeutic strategies have substantial limitations, including frequent adverse reactions of thalidomide, high recurrence rates after electrocoagulation, and severe surgical trauma, resulting in a lack of safe and individualized treatment options. Our preliminary clinical practice has verified the promising efficacy and long-term benefits of bevacizumab in severe HHT-related epistaxis. However, obvious interindividual variability and occasional adverse events exist, and the underlying mechanism remains unclear. This study aims to systematically evaluate the efficacy and safety of bevacizumab for severe HHT-associated epistaxis, explore the influences of baseline clinical and genetic factors on prognosis, and investigate the mechanism of treatment heterogeneity, so as to optimize individualized therapeutic strategies and provide clinical evidence for precise management of HHT in China.