Высокая важность
19 авг. 2026 г.
Оценить использование и эффективность бевацизумаба как варианта лечения для пациентов с наследственной геморрагической телангиэктазией (HHT) во Франции.
Этот ретроспективный анализ включал данные когорты пациентов с HHT или болезнью Рендо-Ослера, получавших лечение внутривенным бевацизумабом с 2009 по 2024 год в французских специализированных центрах. Анализ сосредоточился на результатах лечения, связанных с управлением эпистаксисом, анемией, зависимостью от трансфузий и общей качественной жизни.
Анализ показал значительное снижение частоты и тяжести эпистаксисов у пациентов, получавших бевацизумаб, наряду с улучшением уровней гемоглобина и снижением потребности в трансфузиях крови. Пациенты также сообщили об улучшении показателей качества жизни после лечения.
Ретроспективный дизайн ограничивает возможность сделать окончательные причинно-следственные выводы и стандартизировать протоколы лечения в различных центрах. Кроме того, различия в местных правилах, касающихся доступа к лечению, могут повлиять на обобщаемость результатов для различных популяций.
Это исследование имеет важное значение, поскольку предоставляет доказательства в поддержку не по назначению использования бевацизумаба для управления HHT, подчеркивая его потенциал значительно улучшить результаты для пациентов при состоянии, которое часто приводит к серьезным осложнениям и снижению качества жизни. Оно вносит вклад в продолжающуюся дискуссию о руководящих принципах лечения и регулирующих мерах для HHT.
Показано на английском
Rendu-Osler disease (RO), also known as Hereditary Haemorrhagic Telangiectasia (HHT), is an autosomal dominant genetic disorder. Its pathophysiology is associated with an imbalance in angiogenic balance. The resulting epistaxis and digestive bleeding can be severe, requiring repeated transfusions in 5% of patients. In addition, some patients with HHT may present with liver damage, leading to high-flow heart failure. Vascular Endothelial Growth Factor (VEGF) plays a role in the pathophysiology of Rendu-Osler disease, leading to the use of a recombinant anti-VEGF monoclonal antibody, bevacizumab. Studies conducted and promoted by HCL have demonstrated the efficacy and safety of bevacizumab in patients with HHT. In 2014, bevacizumab was granted orphan drug designation for this disease. The 2020 international guidelines for the diagnosis and management of HHT suggest the use of systemic antiangiogenic agents in cases of epistaxis resistant to other treatments. The use of bevacizumab has been widely published in uncontrolled studies, demonstrating its efficacy in reducing epistaxis, improving anaemia, reducing transfusion dependence and improving quality of life. In France, bevacizumab is currently prescribed outside the scope of its marketing authorization. Treatment indications are validated within the French network of expert centres and the FAVAmulti rare disease network. In other countries, access to this treatment varies widely according to local regulations, and is currently being evaluated in the European VASCERN network. The aim of this study is to describe the use of bevacizumab in patients treated for HHT in France.