Высокая важность
16 сент. 2026 г.
Оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику (PK) и фармакодинамику (PD) исследуемого препарата ALN-6400 как у здоровых добровольцев, так и у взрослых пациентов с диагнозом наследственной геморрагической телангиэктазии (HHT).
Исследование будет проводить двухчастное проектирование: сначала будет осуществлено однократное восходящее дозирование ALN-6400 здоровым добровольцам, за которым последуют оценки многократных доз у пациентов с HHT. Безопасность и переносимость будут систематически контролироваться наряду с оценками фармакокинетики и фармакодинамики.
Первоначальные данные предоставят информацию о профиле безопасности и переносимости препарата, в то время как эффективность у пациентов с HHT будет определена путем оценки ответов PD и симптомов, связанных с артериовенозными аномалиями (AVM), часто наблюдаемыми при HHT.
Ограничения исследования могут включать малый размер выборки, зависимость от краткосрочного наблюдения для оценки эффективности и вариативность в ответах пациентов из-за гетерогенного характера клинической презентации HHT.
Понимание безопасности и эффективности ALN-6400 может значительно повлиять на управление HHT, состоянием с ограниченными терапевтическими опциями. Если успех будет достигнут, это может предложить новый путь для снижения осложнений, таких как AVM, в конечном итоге улучшая результаты лечения для этой недостаточно обслуживаемой популяции.
Показано на английском
The purpose of this study is to: * evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of single ascending doses of ALN-6400 in healthy volunteers * evaluate the efficacy, safety, tolerability and PD of multiple doses of ALN-6400 in adult patients with HHT