Высокая важность
1 сент. 2026 г.
Оценить эффективность и безопасность ATV-1601 у пациентов с умеренной и тяжелой формами наследственной геморрагической телангиэктазии (HHT).
Дизайн исследования состоит из двух частей: Часть 1 — это рандомизированное, двойное слепое, контролируемое плацебо исследование, оценивающее три различных режима дозирования ATV-1601. Участники, завершившие Часть 1, могут записаться во Часть 2, открытое расширение, где все получат ATV-1601.
Результаты Часть 1 предоставят предварительные данные о безопасности и эффективности ATV-1601 в снижении тяжести и частоты артериовенозных мальформаций (AVMs) и связанных с ними симптомов у пациентов с HHT.
Исследование может быть ограничено размером выборки, потенциальными эффектами плацебо в Части 1 и отсутствием данных о долгосрочном наблюдении после лечения в Части 2.
HHT является значительным сосудистым заболеванием, приводящим к угрожающим жизни осложнениям. Это исследование может привести к новым вариантам лечения, которые специально нацелены на основную патофизиологию HHT, потенциально улучшая уход за пациентами и качество жизни пострадавших.
Показано на английском
This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.