Высокая важность
8 сент. 2026 г.
Оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику и предварительную эффективность DIAG723 у взрослых пациентов с наследственной геморрагической телеангоитией (НГТ).
Исследование состоит из трех частей: Часть A включает в себя наращивание доз с единовременными увеличивающимися дозами DIAG723; Часть B оценивает многократные дозы на протяжении 13 недель у пациентов с НГТ; Часть C оценивает многократные дозы у пациентов с НГТ с сопутствующей легочной артериальной гипертензией.
Предварительные результаты будут оценивать безопасность и переносимость DIAG723, а также начальные сигналы эффективности в популяции НГТ и тех, кто имеет сопутствующие легочные состояния.
Как исследование первой линейки для людей, ограничения включают небольшую выборку, короткую продолжительность оценки лечения и присущие неопределенности в безопасности и эффективности, наблюдаемые на ранних этапах испытаний.
Это исследование может предоставить критически важные сведения о новом терапевтическом подходе к НГТ, для которого в настоящее время не существуют эффективные варианты лечения, что потенциально может улучшить управление и результаты для пострадавших.
Показано на английском
This is a Phase 1/2, randomized, double-blind, placebo-controlled, first-in-human study evaluating the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of subcutaneously administered DIAG723 in adult patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT). The study consists of three parts: Part A (dose escalation): Single ascending subcutaneous doses of DIAG723 are evaluated in sequential cohorts to assess safety, tolerability, and pharmacokinetics. Part B (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT to assess safety and preliminary efficacy. Part C (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT and concomitant pulmonary arterial hypertension to assess safety and exploratory clinical effects in this population. Participants will be randomized within each study part to receive DIAG723 or placebo. The study includes dose escalation in Part A and dose expansion in Parts B and C.