Высокая важность
21 авг. 2026 г.
Оценить текущие данные о системных терапевтических методах для наследственной геморрагической телангиэктазии (НГТ) и выявить новые терапевтические цели.
Обзор синтезирует данные клинических испытаний и исследований, связанных с различными системными терапевтическими методами, включая антифибринолитики, противоангиогенные препараты, ингибиторы мTOR и AKT, а также иммунотерапевтические препараты, оценивая их эффективность в лечении НГТ.
Существующие терапии показали переменную эффективность в определенных когорт таких пациентов, с многообещающими результатами, указывающими на потенциал системного лечения как дополнение к традиционным подходам. В настоящее время проводятся клинические испытания для изучения новых агентов, нацеленных на дисрегулированный путь BMP9-BMP10/ENG/ALK1.
Обзор отмечает отсутствие специфических системных агентов, одобренных FDA для НГТ, а также вариабельность в реакциях пациентов затрудняет возможность дать окончательные выводы о эффективности лечения и интеграции системных терапий в стандартное лечение.
Понимание и разработка системных терапий для НГТ имеет важное значение, поскольку это касается основных механизмов заболевания, потенциально улучшая исходы для пациентов за пределами существующих паллиативных вмешательств. Это изменение может привести к переменам в клинической практике и улучшению общего управления осложнениями, вызванными НГТ.
Показано на английском
Hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is a rare autosomal dominant vascular disorder characterized by mucocutaneous telangiectases and visceral vascular malformations, leading to recurrent bleeding, iron-deficiency anemia, and organ complications. Pulmonary, cerebral, and hepatic involvement are major determinants of morbidity and mortality. Management has traditionally relied on local and interventional approaches, which are largely palliative and do not address underlying disease mechanisms. New insights in HHT pathophysiology, particularly in the dysregulated BMP9-BMP10/ENG/ALK1 pathway, which is fundamental to the angiogenesis process, have enabled the development of targeted systemic therapies. Although no systemic drug is specifically approved for HHT, antifibrinolytics, anti-angiogenic agents, mTOR and AKT inhibitors, and immunomodulatory drugs have shown variable efficacy in selected patients. This review summarizes current evidence on systemic therapies and ongoing clinical trials, highlighting their potential to complement existing strategies and move toward disease-modifying approaches.