Высокая важность
21 авг. 2026 г.
Оценить безопасность и эффективность местного применения TOR-582 (сиролимус) для контроля эпистакса у пациентов с наследственной геморрагической телангиэктазией (HHT).
Взрослые пациенты с HHT, страдающие частыми носовыми кровотечениями, прошли недельный период наблюдения, за которым последовало до 12 недель применения мази TOR-582 различной концентрации дважды в день в каждую ноздрю. Участники заполняли анкеты, вели дневник носовых кровотечений, проходили назальное обследование и сдавали анализы крови для мониторинга безопасности.
Цель исследования состоит в установлении профиля безопасности TOR-582 и определении оптимального режима дозирования на основе откликов участников и клинической оценки в течение срока лечения.
Основное ограничение может включать в себя короткий период наблюдения в 12 недель, который не может предоставить долгосрочные данные о эффективности или потенциальных побочных эффектах. Переменные ответы участников на лечение также могут повлиять на результаты.
Эффективное и безопасное управление эпистаксией при HHT может значительно улучшить качество жизни пациентов, уменьшить необходимость в инвазивных процедурах и потенциально снизить осложнения, связанные с анемией, что, таким образом, отвечает на важную неудовлетворенную медицинскую потребность этой группы пациентов.
Показано на английском
People with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) often experience frequent and severe nosebleeds that can disrupt daily life and lead to anemia, medical procedures, and reduced quality of life. This study is testing a new nasal ointment called TOR-582, which contains sirolimus, to determine whether it can be used safely when applied inside the nose. Adults with HHT and frequent nosebleeds will be invited to participate. Participants will first complete one week of observation without treatment, followed by up to 12 weeks of applying the study ointment inside each nostril twice daily. Different participants will receive different strengths of the ointment so researchers can identify the safest dose. During the study, participants will attend study visits, complete questionnaires about their nosebleeds and quality of life, keep a daily nosebleed diary, undergo nasal examinations, and have blood tests to monitor safety and medication levels. The information gained from this study will help determine whether this topical treatment can be safely studied further and will support the development of a new, less invasive option for managing nosebleeds in people with HHT.