Yüksek önem
17 Eyl 2026
Moderate to severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT) olan hastalarda, 28 haftalık bir süre boyunca epistaksis sıklığını azaltmada engasertib 40 mg günde bir kez almanın etkinliğini değerlendirmek.
Moderate to severe HHT tanısı almış katılımcıları içeren, rastgele, çift kör, plasebo kontrollü bir deneme. Bir grup engasertib alırken, diğer grup plasebo alacaktır. Epistaksis sıklığı, tedavi süresi boyunca gözlemlenen birincil son nokta olacaktır.
Engasertib'in etkinliğini belirlemek için epistaksis sıklığındaki azalma, güvenlik profili ve olası yan etkilerle ilgili veriler analiz edilecektir. Ön bulgular plaseboya kıyasla ölçülebilir bir etki gösterebilir, ancak ayrıntılı istatistiksel sonuçlar beklenmektedir.
Denemenin kısa süresi, örnek büyüklüğü ve katılımcı uygunluğu ile ilgili HHT şiddetine dayalı özeliklerle sınırlı olabileceği belirtilmiştir. Ayrıca, bulguların genetik mutasyonlar ve klinik sunumlardaki heterojenlik nedeniyle tüm HHT hastalarına genellenebilir olması zor olabilir.
HHT hastalarında epistaksis sıklığını azaltmak, yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirir ve hastalığın önemli bir belirtisini ele alır. Bu deneme, HHT'nin yönetiminde hedefe yönelik tedaviler için bir yol açabilir ve mevcut yönetim stratejilerini aşan yeni bir tedavi paradigması sunabilir.
İngilizce gösteriliyor
The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.