Ailesel Kanamalı Telanjiektazi (HHT) hastalarında şiddetli burun kanaması tedavisinde bevacizumabin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek ve klinik ile genetik faktörlerin tedavi sonuçlarını nasıl etkilediğini araştırmak.
HHT şiddeti, bevacizumab tedavisine klinik yanıt ve ilişkili yan etkiler hakkında hasta verilerini içeren sistematik bir değerlendirme gerçekleştirildi. Çalışma, tedavi yanıtının belirleyicilerini tanımlamak için hem klinik değerlendirmeleri hem de genetik analizi içeriyordu.
Ön bulgular, bevacizumabin şiddetli HHT hastalarında burun kanamasının sıklığını ve şiddetini önemli ölçüde azalttığını, bazı hastaların olağanüstü uzun vadeli faydalar gösterdiğini önermektedir. Ancak, bireyler arasında tedavi yanıtında değişkenlik gözlemlenmiştir.
Çalışma, ilaç yanıtındaki bireyler arası değişkenlik ve olumsuz olayların görülme sıklığı ile sınırlıdır. Ayrıca, tedavi heterojenitesine katkıda bulunan temel mekanizmalar henüz yeterince anlaşılmamaktadır.
Bu araştırma, özellikle şiddetli kanama atakları yaşayan HHT hastalarının tedavisindeki önemli boşlukları ele aldığı için kritik öneme sahiptir. HHT yönetiminde kişiselleştirilmiş tıp yaklaşımları hakkında içgörüler sunar, bu da hasta sonuçlarını ve yaşam kalitesini artırabilir.
İngilizce gösteriliyor
Clinical Study Abstract (Ethics Application) Hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is a rare autosomal dominant vascular disorder characterized by recurrent intractable epistaxis and multi-organ arteriovenous malformations. Moderate-to-severe patients often develop refractory anemia with severely impaired quality of life. Current stepwise therapeutic strategies have substantial limitations, including frequent adverse reactions of thalidomide, high recurrence rates after electrocoagulation, and severe surgical trauma, resulting in a lack of safe and individualized treatment options. Our preliminary clinical practice has verified the promising efficacy and long-term benefits of bevacizumab in severe HHT-related epistaxis. However, obvious interindividual variability and occasional adverse events exist, and the underlying mechanism remains unclear. This study aims to systematically evaluate the efficacy and safety of bevacizumab for severe HHT-associated epistaxis, explore the influences of baseline clinical and genetic factors on prognosis, and investigate the mechanism of treatment heterogeneity, so as to optimize individualized therapeutic strategies and provide clinical evidence for precise management of HHT in China.