Yüksek önem
19 Ağu 2026
Fransa'da herediter hemorajik telanjiektazi (HHT) olan hastalar için bevacizumabın bir tedavi seçeneği olarak kullanımını ve etkinliğini değerlendirmek.
Bu retrospektif analiz, 2009'dan 2024'e kadar Fransız uzman merkezlerde intravenöz bevacizumab ile tedavi edilen HHT veya Rendu-Osler hastalığı olan hastalardan elde edilen kohort verilerini içermektedir. Analiz, epistaksis yönetimi, anemi, transfüzyon bağımlılığı ve genel yaşam kalitesi ile ilgili tedavi sonuçlarına odaklanmıştır.
Analiz, bevacizumab ile tedavi edilen hastalarda epistaksis sıklığında ve ciddiyetinde önemli bir azalma ile birlikte hemoglobin seviyelerinde iyileşmeler ve kan transfüzyonu ihtiyacında bir azalma olduğunu göstermiştir. Tedavi sonrasında hastalar tarafından iyileşmiş yaşam kalitesi metrikleri de bildirilmiştir.
Retrospektif tasarım, kesin nedensel ilişkiler kurma ve farklı merkezler arasında tedavi protokollerini standart hale getirme yeteneğini kısıtlamaktadır. Ayrıca, tedavi erişimi ile ilgili yerel düzenlemelerdeki farklılıklar, bulguların farklı popülasyonlar arasında genelleştirilebilirliğini etkileyebilir.
Bu araştırma, HHT yönetiminde bevacizumabın off-label kullanımını destekleyen kanıtlar sunduğu için önemlidir ve genellikle ciddi komplikasyonlara ve azalmış yaşam kalitesine yol açan bir durumda hasta sonuçlarını önemli ölçüde iyileştirme potansiyelini vurgulamaktadır. HHT için tedavi kılavuzları ve düzenleyici önlemler konusundaki devam eden tartışmalara katkıda bulunmaktadır.
İngilizce gösteriliyor
Rendu-Osler disease (RO), also known as Hereditary Haemorrhagic Telangiectasia (HHT), is an autosomal dominant genetic disorder. Its pathophysiology is associated with an imbalance in angiogenic balance. The resulting epistaxis and digestive bleeding can be severe, requiring repeated transfusions in 5% of patients. In addition, some patients with HHT may present with liver damage, leading to high-flow heart failure. Vascular Endothelial Growth Factor (VEGF) plays a role in the pathophysiology of Rendu-Osler disease, leading to the use of a recombinant anti-VEGF monoclonal antibody, bevacizumab. Studies conducted and promoted by HCL have demonstrated the efficacy and safety of bevacizumab in patients with HHT. In 2014, bevacizumab was granted orphan drug designation for this disease. The 2020 international guidelines for the diagnosis and management of HHT suggest the use of systemic antiangiogenic agents in cases of epistaxis resistant to other treatments. The use of bevacizumab has been widely published in uncontrolled studies, demonstrating its efficacy in reducing epistaxis, improving anaemia, reducing transfusion dependence and improving quality of life. In France, bevacizumab is currently prescribed outside the scope of its marketing authorization. Treatment indications are validated within the French network of expert centres and the FAVAmulti rare disease network. In other countries, access to this treatment varies widely according to local regulations, and is currently being evaluated in the European VASCERN network. The aim of this study is to describe the use of bevacizumab in patients treated for HHT in France.