Yüksek önem
16 Eyl 2026
Kalıtsal Hemorajik Telanjiektazi (HHT) tanısı almış sağlıklı gönüllüler ve yetişkin hastalarda araştırma ilacı ALN-6400'ün güvenliğini, tolerabilitesini, farmakokinetiğini (PK) ve farmakodinamiğini (PD) değerlendirmek.
Çalışma, iki aşamalı bir tasarım kullanacaktır: başlangıçta sağlıklı gönüllülere ALN-6400'ün tek artan dozları verilmesi, ardından ise HHT hastalarında çoklu doz değerlendirmeleri yapılması. Güvenlik ve tolerabilite sistematik olarak izlenecek, bununla birlikte farmakokinetik ve farmakodinamik değerlendirmeler yapılacaktır.
İlk bulgular, ilacın güvenlik profili ve tolerabilitesi hakkında veriler sağlayacak, HHT hastalarındaki etkinlik ise HHT'de yaygın olarak görülen arteriyovenöz malformasyonlara (AVM'ler) ilişkin PD yanıtları ve semptom değerlendirmeleri ile belirlenecektir.
Çalışmanın sınırlamaları arasında küçük örneklem boyutu, etkinlik sonuçları için kısa süreli gözlemlere dayanılması ve HHT'nın klinik sunumundaki heterojen doğa nedeniyle hasta yanıtlarındaki değişkenlik sayılabilir.
ALN-6400'ün güvenliği ve etkinliğinin anlaşılması, sınırlı tedavi seçeneğine sahip bir durum olan HHT'nin yönetimini önemli ölçüde etkileyebilir. Başarılı olursa, AVM'ler gibi komplikasyonların azaltılması için yeni bir yol sunabilir ve nihayetinde bu azınlık popülasyondaki hasta sonuçlarını iyileştirebilir.
İngilizce gösteriliyor
The purpose of this study is to: * evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of single ascending doses of ALN-6400 in healthy volunteers * evaluate the efficacy, safety, tolerability and PD of multiple doses of ALN-6400 in adult patients with HHT