Yüksek önem
1 Eyl 2026
Orta ila şiddetli Kalıtsal Hemorajik Telanjiektazi (HHT) olan hastalarda ATV-1601'in etkinliği ve güvenliğini değerlendirmek.
İki bölümden oluşan bir çalışma tasarımı; Bölüm 1, ATV-1601'in üç farklı doz rejimini değerlendiren rastgele, çift kör, plasebo kontrollü bir deneme. Bölüm 1'i tamamlayan katılımcılar, hepsinin ATV-1601 alacağı açık etiketli genişletme olan Bölüm 2'ye kayıt olabilecekler.
Bölüm 1'den elde edilen sonuçlar, HHT hastalarında arteriyovenöz malformasyonların (AVM'ler) şiddetini ve sıklığını azaltmada ATV-1601'in güvenliği ve etkinliği hakkında ön veriler sağlayacaktır.
Çalışma, örnek büyüklüğü, Bölüm 1'deki olası plasebo etkileri ve Bölüm 2'de tedavi sonrası uzun dönem takip verilerinin eksikliği ile sınırlı olabilir.
HHT, hayatı tehdit eden komplikasyonlara yol açan önemli bir damar hastalığıdır. Bu çalışma, HHT'nin temel patofizyolojisini hedef alan yeni tedavi seçeneklerine yol açabilir ve etkilenen bireyler için hasta bakımını ve yaşam kalitesini potansiyel olarak iyileştirebilir.
İngilizce gösteriliyor
This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.