Yüksek önem
8 Eyl 2026
DIAG723'ün kalıtsal hemorajik telanjiektazi (HHT) olan yetişkin hastalarda güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve öncü etkinliğini değerlendirmek.
Çalışma üç bölümden oluşmaktadır: Bölüm A, DIAG723'ün tek dozunun artan dozlarla uygulandığı doz yükseltme aşamasını içerir; Bölüm B, HHT hastalarında 13 hafta boyunca birden fazla dozun değerlendirildiği bölümdür; Bölüm C ise eşlik eden pulmoner arter hipertansiyonu olan HHT hastalarında birden fazla dozun değerlendirildiği bölümdür.
Ön sonuçlar, HHT popülasyonu ve ilişkili pulmoner hastalıkları olanlarda DIAG723'ün güvenliği ve tolere edilebilirliğinin yanı sıra ilk etkinlik sinyallerini değerlendirecektir.
İlk insan çalışmalarından biri olarak, sınırlamalar küçük bir örneklem büyüklüğü, kısa süreli tedavi değerlendirmesi ve erken aşama denemelerde gözlemlenen güvenlik ve etkinlikteki belirsizlikleri içermektedir.
Bu çalışma, HHT için mevcutta etkili tedavi seçeneklerinin bulunmadığı bir durumu ele alarak, etkili bir tedavi yaklaşımının kritik ipuçlarını sağlayabilir; bu da etkilenen bireylerin yönetimini ve sonuçlarını iyileştirebilir.
İngilizce gösteriliyor
This is a Phase 1/2, randomized, double-blind, placebo-controlled, first-in-human study evaluating the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of subcutaneously administered DIAG723 in adult patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT). The study consists of three parts: Part A (dose escalation): Single ascending subcutaneous doses of DIAG723 are evaluated in sequential cohorts to assess safety, tolerability, and pharmacokinetics. Part B (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT to assess safety and preliminary efficacy. Part C (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT and concomitant pulmonary arterial hypertension to assess safety and exploratory clinical effects in this population. Participants will be randomized within each study part to receive DIAG723 or placebo. The study includes dose escalation in Part A and dose expansion in Parts B and C.