Yüksek önem
13 Tem 2026
Doksisiklinin, herediter hemorajik telanjiektazi (HHT) hastalarında epistaksis şiddetini azaltmadaki etkinliğini değerlendirmek, özellikle genotip-stratifike yanıtlar (aktif reseptör benzeri kinaz 1, endoglin ve SMAD4) üzerine odaklanarak.
Florida Üniversitesi H herediter Hemorajik Telanjiektazi Merkezi'nde gerçekleştirilen retrospektif bir kohort çalışması olup, HHT teşhisi konmuş 41 yetişkin hastayı kapsamaktadır. Hastalar, tedavi öncesi ve sonrası epistaksis şiddet puanlarındaki (ESS) değişikliklere dayanarak yanıt verenler veya vermeyenler olarak sınıflandırıldı. Ek değerlendirmeler arasında hemoglobin ve hematokrit değerleri yer aldı.
41 hasta arasında, tedavi sonrası medyan bazal 4.4'ten 3.3'e ESS'de istatistiksel olarak anlamlı bir azalma gözlemlendi (P < .0001). 26 hasta 'yanıt veren' olarak sınıflandırılarak, ESS'de 4.6'dan 2.4'e önemli bir azalma gösterdi (P < .0001). Ancak, hemoglobin ve hematokritteki değişiklikler istatistiksel olarak anlamlı değildi ve genotip, tedavi yanıtı ile korele olmadı.
Bu çalışma, retrospektif tasarımı, küçük örnek boyutu ve genotip dağılımındaki heterojenlik nedeniyle sınırlıdır; bu da bulguların genelleştirilebilirliğini kısıtlayabilir. Genotip ile tedavi yanıtı arasındaki ilişki anlamlı olmayıp, daha fazla araştırma yapılmasını gerektirmektedir.
Bu bulgular, doksisiklinin epistaksis yaşayan HHT hastaları için uygulanabilir bir tedavi seçeneği olabileceğini önermektedir ve muhtemelen daha güvenli ve erişilebilir bir müdahale sağlayabilir. Farklı genetik geçmişlerdeki tedavi yanıtlarını anlamak, HHT'de kişiselleştirilmiş yönetim yaklaşımlarını bilgilendirebilir.
İngilizce gösteriliyor
Patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) experience recurrent epistaxis. Doxycycline has been proposed as a possible treatment, although its efficacy remains controversial. Whether the most common genotypes (activin receptor-like kinase 1, endoglin, and SMAD4) contribute to a differential response has not been investigated. In this study, we evaluate the effectiveness of doxycycline among the different HHT genotypes. A retrospective cohort study was conducted at the University of Florida's Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Center. Forty-one adult patients (aged ≥18 years) with HHT, diagnosed by Curacao criteria and genetic testing, were classified as responders and nonresponders based on the minimal clinically important change between pre- and posttreatment epistaxis severity scores (ESS). Hemoglobin and hematocrit values were also collected to assess treatment response. Overall, the cohort was 61% female and 90.2% White, with a mean age of 58.1 years; 26 responders had a decrease (P < .0001) in ESS from a baseline median of 4.6 (interquartile range [IQR], 3.3) to posttreatment ESS of 2.4 (IQR, 1.9). The median baseline ESS for the total cohort was 4.4 (IQR, 3.3), and after a mean follow-up of 4.1 months, it significantly (P < .0001) decreased to an ESS of 3.3 (IQR, 3.2). The mean hemoglobin and hematocrit values did not exhibit significant changes. The relationship between genotype and doxycycline response was not statistically significant. Patients with HHT treated with doxycycline showed an overall reduction in epistaxis severity, which did not appear to be associated with genotype. Doxycycline may be a safe, effective, and accessible treatment option for epistaxis in HHT.