Yüksek önem
21 Ağu 2026
Genetik kanamalı telanjiektazi (HHT) hastalarında epistaksisin yönetiminde topikal TOR-582 (sirolimus) uygulamasının güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek.
Sık burun kanaması yaşayan HHT'li yetişkinler, bir hafta boyunca gözlem süresine tabi tutuldu ve ardından her iki burun deliğine günde iki kez farklı yoğunluklarda TOR-582 merhemi uygulamak üzere 12 haftaya kadar devam ettirildi. Katılımcılar anketleri doldurdu, burun kanaması günlüğü tuttu, burun muayenelerinden geçti ve güvenlik izleme için kan testleri yapıldı.
Çalışma, TOR-582'nin güvenlik profilini belirlemeyi ve tedavi süresi boyunca katılımcı yanıtları ve klinik değerlendirmelere dayanarak optimal dozaj düzenini tespit etmeyi hedeflemektedir.
Birincil sınırlama, 12 haftalık kısa gözlem süresi olabilir; bu süre uzun vadeli etkinlik veya potansiyel yan etkiler hakkında veri sağlamayabilir. Katılımcıların tedaviye yanıtındaki değişkenlik de sonuçları etkileyebilir.
HHT'de epistaksisin etkili ve güvenli yönetimi, hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde artırabilir, invaziv prosedür gereksinimini azaltabilir ve potansiyel anemi ile ilgili komplikasyonları azaltabilir; böylece bu hasta grubunda kritik bir karşılanmamış tıbbi ihtiyacı ele almış olur.
İngilizce gösteriliyor
People with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) often experience frequent and severe nosebleeds that can disrupt daily life and lead to anemia, medical procedures, and reduced quality of life. This study is testing a new nasal ointment called TOR-582, which contains sirolimus, to determine whether it can be used safely when applied inside the nose. Adults with HHT and frequent nosebleeds will be invited to participate. Participants will first complete one week of observation without treatment, followed by up to 12 weeks of applying the study ointment inside each nostril twice daily. Different participants will receive different strengths of the ointment so researchers can identify the safest dose. During the study, participants will attend study visits, complete questionnaires about their nosebleeds and quality of life, keep a daily nosebleed diary, undergo nasal examinations, and have blood tests to monitor safety and medication levels. The information gained from this study will help determine whether this topical treatment can be safely studied further and will support the development of a new, less invasive option for managing nosebleeds in people with HHT.