Висока важливість
17 вер. 2026 р.
Оцінити ефективність енгазертину 40 мг на добу в зменшенні частоти епістаксису у пацієнтів із середньою та важкою спадковою геморагічною телангіектазією (ГГТ) протягом 28 тижнів.
Випадкове, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження, в якому беруть участь пацієнти з діагнозом середньої та важкої ГГТ, де одна група отримує енгазертин, а інша — плацебо. Частота епістаксису буде основною кінцевою точкою, яку відстежуватимуть під час лікування.
Дані щодо зменшення частоти епістаксису, профілю безпеки та будь-яких небажаних явищ будуть проаналізовані для визначення ефективності енгазертину. Попередні результати можуть свідчити про помітний вплив порівняно з плацебо, але детальні статистичні результати ще чекають на завершення.
Дослідження може мати обмеження через коротку тривалість, розмір вибірки та специфіку критеріїв участі на основі тяжкості ГГТ. Крім того, результати можуть не бути узагальнені для всіх пацієнтів із ГГТ через гетерогенність популяції в генетичних мутаціях і клінічних проявленнях.
Зменшення частоти епістаксису у пацієнтів із ГГТ значно покращує якість життя та вирішує важливу симптоматику захворювання. Це дослідження може прокласти шлях до цільових терапій у лікуванні ГГТ, потенційно пропонуючи нову парадигму лікування, яка виходить за межі сучасних стратегій управління.
Показано англійською
The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.