Висока важливість
18 вер. 2026 р.
Оцінити ефективність і безпечність бевацизума для лікування тяжкої епістаксії у пацієнтів з успадкованою геморагічною телеангіектатсією (ГГТ) та дослідити, як клінічні та генетичні фактори впливають на результати лікування.
Проведено систематичну оцінку, що включала дані пацієнтів про тяжкість ГГТ, клінічну відповідь на лікування бевацизумом та пов'язані побічні ефекти. Дослідження включало як клінічні оцінки, так і генетичний аналіз для визначення предикторів відповіді на лікування.
Попередні результати свідчать, що бевацизум значно зменшує частоту та тяжкість епістаксії у пацієнтів з тяжкою ГГТ, причому деякі пацієнти показали значні довгострокові переваги. Однак відзначалась варіабельність у відповіді на лікування серед окремих осіб.
Дослідження обмежене потенційною міжіндивідуальною варіабельністю у відповіді на лікарський препарат і випадками небажаних явищ. Крім того, основні механізми, що сприяють гетерогенності лікування, залишаються недостатньо зрозумілими.
Це дослідження є важливим, оскільки воно вирішує суттєві прогалини в лікуванні ГГТ, особливо для пацієнтів, що стикаються з тяжкими епізодами кровотечі. Воно надає розуміння підходів до персоналізованої медицини в управлінні ГГТ, що може покращити результати для пацієнтів та їхню якість життя.
Показано англійською
Clinical Study Abstract (Ethics Application) Hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is a rare autosomal dominant vascular disorder characterized by recurrent intractable epistaxis and multi-organ arteriovenous malformations. Moderate-to-severe patients often develop refractory anemia with severely impaired quality of life. Current stepwise therapeutic strategies have substantial limitations, including frequent adverse reactions of thalidomide, high recurrence rates after electrocoagulation, and severe surgical trauma, resulting in a lack of safe and individualized treatment options. Our preliminary clinical practice has verified the promising efficacy and long-term benefits of bevacizumab in severe HHT-related epistaxis. However, obvious interindividual variability and occasional adverse events exist, and the underlying mechanism remains unclear. This study aims to systematically evaluate the efficacy and safety of bevacizumab for severe HHT-associated epistaxis, explore the influences of baseline clinical and genetic factors on prognosis, and investigate the mechanism of treatment heterogeneity, so as to optimize individualized therapeutic strategies and provide clinical evidence for precise management of HHT in China.