Висока важливість
1 вер. 2026 р.
Оцінити ефективність і безпечність ATV-1601 у пацієнтів із помірною до сильної спадковою геморагічною телангіектазією (HHT).
Дослідження з двох частин: Частина 1 є випадковим, подвійним сліпим, плацебо-контрольованим випробуванням, що оцінює три різні схеми дозування ATV-1601. Учасники, які завершать Частину 1, можуть приєднатися до Частини 2, відкритого продовження, де всі отримають ATV-1601.
Результати Частини 1 надають попередні дані про безпечність та ефективність ATV-1601 у зменшенні тяжкості та частоти артеріовенозних мальформцій (AVM) та супутніх симптомів у пацієнтів з HHT.
Дослідження може бути обмежене розміром вибірки, потенційними ефектами плацебо в Частині 1 і відсутністю даних про тривале спостереження після лікування в Частині 2.
HHT є значним судинним розладом, що призводить до загрозливих для життя ускладнень. Це дослідження може призвести до нових варіантів лікування, які специфічно націлюються на основну патофізіологію HHT, потенційно покращуючи догляд за пацієнтами та якість життя для осіб, що постраждали.
Показано англійською
This is a 2-part study evaluating ATV-1601 in participants with moderate to severe HHT. Part 1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled study evaluating 3 dosing regimens of ATV-1601. Patients completing Part 1 may participate in the Part 2 open-label extension to receive ATV-1601.