Висока важливість
8 вер. 2026 р.
Оцінити безпечність, переносимість, фармакокінетику та попередню ефективність DIAG723 у дорослих пацієнтів зі спадковою геморагічною телангіектазією (ГГТ).
Дослідження складається з трьох частин: Частина A передбачає підвищення дози з одноразовими дозами DIAG723; Частина B оцінює багаторазові дози протягом 13 тижнів у пацієнтів з ГГТ; Частина C оцінює багаторазові дози у пацієнтів з ГГТ, які мають супутню легеневу артеріальну гіпертензію.
Попередні результати оцінять безпечність і переносимість DIAG723, а також початкові сигнали ефективності в популяції пацієнтів з ГГТ та тих, хто має супутні легеневі захворювання.
Оскільки це перше дослідження на людях, обмеження включають малий обсяг вибірки, коротку тривалість оцінювання лікування та внутрішні невизначеності щодо безпеки та ефективності, які спостерігаються на ранніх етапах випробувань.
Це дослідження може надати критично важливі дані про новий терапевтичний підхід для ГГТ, яка наразі не має ефективних варіантів лікування, що потенційно поліпшить управління та результати для постраждалих осіб.
Показано англійською
This is a Phase 1/2, randomized, double-blind, placebo-controlled, first-in-human study evaluating the safety, tolerability, pharmacokinetics, and preliminary efficacy of subcutaneously administered DIAG723 in adult patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT). The study consists of three parts: Part A (dose escalation): Single ascending subcutaneous doses of DIAG723 are evaluated in sequential cohorts to assess safety, tolerability, and pharmacokinetics. Part B (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT to assess safety and preliminary efficacy. Part C (dose expansion): Multiple doses of DIAG723 administered over 13 weeks are evaluated in patients with HHT and concomitant pulmonary arterial hypertension to assess safety and exploratory clinical effects in this population. Participants will be randomized within each study part to receive DIAG723 or placebo. The study includes dose escalation in Part A and dose expansion in Parts B and C.