Висока важливість
13 лип. 2026 р.
Оцінити ефективність доксициліну в зменшенні тяжкості епістаксісу у пацієнтів зі спадковою геморагічною телеангіектазією (СГТ), зосереджуючись на відповідях, що залежать від генотипу (зокрема активного рецептора подібного до кінази 1, ендогліна та SMAD4).
Ретроспективне когортне дослідження в Центрі спадкової геморагічної телеангіектазії Університету Флориди, що включало 41 дорослого пацієнта з діагнозом СГТ. Пацієнти були класифіковані як ті, що відповідають на лікування, або ті, що не відповідають, на основі змін у баллах тяжкості епістаксісу (ESS) до і після лікування. Додаткові оцінки включали значення гемоглобіну та гематокриту.
Серед 41 пацієнта було зафіксовано статистично значне зменшення ESS з медіанного початкового рівня 4.4 до 3.3 після лікування (P < .0001), при цьому 26 пацієнтів, класифікованих як респондери, показали помітне зменшення ESS з 4.6 до 2.4 (P < .0001). Однак зміни в гемоглобіні та гематокриті не були статистично значущими, а генотип не корелював з відповіддю на лікування.
Це дослідження було обмежене своєю ретроспективною природою, малим розміром вибірки та гетерогенністю розподілу генотипів, що може обмежити загальну застосовність результатів. Зв'язок між генотипом та відповіддю на лікування не був значущим, що вказує на необхідність подальших досліджень.
Ці результати свідчать про те, що доксицилін може бути життєздатним варіантом лікування для пацієнтів з СГТ, які переживають епістаксіс, потенційно забезпечуючи більш безпечне та доступне втручання. Розуміння відповідей на лікування у різних генетичних фонах може допомогти в розробці персоналізованих підходів до управління СГТ.
Показано англійською
Patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) experience recurrent epistaxis. Doxycycline has been proposed as a possible treatment, although its efficacy remains controversial. Whether the most common genotypes (activin receptor-like kinase 1, endoglin, and SMAD4) contribute to a differential response has not been investigated. In this study, we evaluate the effectiveness of doxycycline among the different HHT genotypes. A retrospective cohort study was conducted at the University of Florida's Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia Center. Forty-one adult patients (aged ≥18 years) with HHT, diagnosed by Curacao criteria and genetic testing, were classified as responders and nonresponders based on the minimal clinically important change between pre- and posttreatment epistaxis severity scores (ESS). Hemoglobin and hematocrit values were also collected to assess treatment response. Overall, the cohort was 61% female and 90.2% White, with a mean age of 58.1 years; 26 responders had a decrease (P < .0001) in ESS from a baseline median of 4.6 (interquartile range [IQR], 3.3) to posttreatment ESS of 2.4 (IQR, 1.9). The median baseline ESS for the total cohort was 4.4 (IQR, 3.3), and after a mean follow-up of 4.1 months, it significantly (P < .0001) decreased to an ESS of 3.3 (IQR, 3.2). The mean hemoglobin and hematocrit values did not exhibit significant changes. The relationship between genotype and doxycycline response was not statistically significant. Patients with HHT treated with doxycycline showed an overall reduction in epistaxis severity, which did not appear to be associated with genotype. Doxycycline may be a safe, effective, and accessible treatment option for epistaxis in HHT.